Efecto terapéutico de Propranolol en una serie de pacientes con enfermedad de von Hippel-Lindau y hemangioblastomas de retina, a corto, medio y largo plazo
En Diciembre del año 2015, se comenzó el ensayo “Efecto terapéutico de Propranolol en una serie de pacientes con enfermedad de von Hippel-Lindau y hemangioblastomas de retina, a corto, medio y largo plazo”, realizado en el Hospital Virgen de la Salud (Toledo) bajo la dirección y supervisión de las oftalmólogas Rosa Jiménez e Isabel Soler. Se ha conseguido la autorización por parte de la Agencia Española del Medicamento (AEMPs). El objetivo principal de este estudio consiste en evaluar la eficacia de Propranolol tras de un periodo de tratamiento de 1 año, en pacientes con hemangioblastomas de retina papilares o yuxtapapilares, para los cuales no existe actualmente ninguna opción terapéutica. Ya que no se puede aplicar láser ni crioterapia por riesgo a dañar el nervio óptico irreversiblemente. El objetivo secundario se centra en evaluar la eficacia en el control de los hemangioblastomas del SNC.
Con este estudio se ha planteado un uso experimental del Propranolol fuera de indicación como alternativa terapéutica. En el Centro de Investigaciones Biológicas (Madrid) mediremos mediante la técnica de ELISA distintos biomarcadores VEGF o ENG soluble en sueros de los 7 pacientes VHL con tumores yuxtapapilares de retina tratados con Sumial (Propranolol), a dosis de 2mg/Kg de peso y día, según las dosis efectivas en Hemangioma Infantil. Los plasmas de las muestras se han recogido pre-tratamiento y post-tratamiento.