SÍNDROME VHL (VON HIPPEL-LINDAU): LA TERAPIA GÉNICA COMO OPCIÓN PROFILÁCTICA FRENTE AL CÁNCER.
3 años. Desde septiembre de 2021 hasta septiembre de 2024.
150.000€ (50.000€ cada año).
En este proyecto, planteamos desarrollar un vector de terapia génica de larga expresión para restaurar la expresión de la proteína VHL funcional lo cual podría frenar el desarrollo posterior de tumores y tener un gran impacto en el futuro devenir de los pacientes afectados. Nuestra estrategia no pretende solo eliminar los tumores cuando estos han aparecido sino evitar que se formen, por tanto se trata además de un tratamiento profiláctico.